Основна информация
Еламипретид (CAS №: 736992-21-5) е тетрапептид с малка молекула, насочен към митохондриите, известен също като SS-31 и MTP-131. Неговата молекулна формула е C3₃₂H4₉N₉O5 с молекулно тегло 639,79. Благодарение на уникалния си механизъм на действие, той се е превърнал в гореща молекула в изследването на заболявания, свързани с митохондриална дисфункция. Като „електроцентрала“ на клетките, митохондриалната дисфункция е тясно свързана със стареенето, редките заболявания и различни хронични заболявания. Основната стойност наЕламипретид се крие в прецизното му насочване към вътрешната мембрана на митохондриите за възстановяване на увредената митохондриална функция.
Механизъм на действие
Механизмът му на действие е съсредоточен главно върху кардиолипина, ключов фосфолипид във вътрешната мембрана на митохондриите. Той може специфично да се свърже с увреден кардиолипин, да стабилизира структурата на вътрешната мембрана на митохондриите, да насърчи сглобяването на комплекси на дихателната верига, да подобри ефективността на окислителното фосфорилиране, да намали производството на реактивни кислородни видове (ROS) и да блокира порочния цикъл на "митохондриално увреждане-оксидативен стрес". Съответните проучвания потвърдиха товаЕламипретид може да подобри митохондриалния енергиен метаболизъм и да упражнява защитни ефекти при различни модели на заболяване.
Клиничен прогрес
В клинични изследвания фаза Ⅱ/Ⅲ клинично изпитване за синдром на Bartter (рядко митохондриално генетично заболяване) показва, че след 36 седмици лечение с 40 mgЕламипретид дневно, 6-минутното разстояние за ходене на пациентите беше значително увеличено и оценките на симптомите бяха забележително подобрени. Във фаза Ⅱ проучване за свързана с възрастта макулна дегенерация, въпреки че не достигна първичната крайна точка, то забави дегенерацията на елипсоидната зона, свързана с увреждане на фоторецепторите, осигурявайки насока за последващи изследвания.
Време на публикуване: 2026-03-16